Uproleselan联合化疗进入Ⅰ期临床，治疗复发或难治性急性髓系白血病，评估药代动力学与安全性

项目介绍：Uproleselan联合化疗治疗复发或难治性急性髓系白血病的Ⅰ期临床研究

试验基本信息

• 试验分期：Ⅰ期（开放、多中心研究）

• 适应症：成人复发或难治性急性髓系白血病（AML），包括继发性AML

• 试验名称：一项在中国复发或难治性急性髓系白血病受试者中评估Uproleselan联合化疗的药代动力学、安全性、耐受性和有效性的I期、开放、多中心研究

治疗方案

• 试验药组：Uproleselan注射液（800mg/瓶，16ml），每12小时静脉注射，联合化疗

• 化疗方案：

• 诱导期：连续8天Uproleselan + 连续5天MEC方案（米托蒽醌、依托泊苷、阿糖胞苷）

• 巩固期：连续8天Uproleselan + 3次大剂量阿糖胞苷（HiDAC），最多3个巩固期

  
  

  • 用药时程：受试者接受1个诱导期和最多3个巩固期治疗，每周期需住院监测

入组标准要点

• 确诊与疾病状态：

• 根据WHO标准（2008年）确诊的AML，细胞遗传学异常t（8；21）、inv（16）或t（16；16）者无论原始细胞百分比均纳入

• 原发难治性AML：接受1次含蒽环类药物诱导治疗后28天内未缓解（骨髓原始细胞≥5%），或首次缓解不足90天复发

• 复发性AML：首次或二次复发且未经治疗，CR1缓解持续≥90天或CR2≥45天

  
  

  • 年龄与身体状况：18-60岁，ECOG评分0-2分，预期生存时间≥4周

  
  

  • 血液学指标：外周血绝对原始细胞计数≤40.0×10⁹/L

  
  

  • 器官功能要求：

• 肝功能：AST/ALT≤2.5×ULN（白血病浸润导致升高者需医学监查员同意），总胆红素≤2×ULN（Gilbert综合征除外）

• 肾功能：肌酐清除率≥45mL/min，肌酐≤1.5×ULN

  
  

  • 知情同意：自愿签署知情同意书并配合研究程序

排除标准要点

• 疾病类型排除：急性早幼粒细胞白血病、不明确谱系急性白血病、慢性髓系白血病急变期、CNS受累AML

• 治疗史排除：4个月内接受过造血干细胞移植，4周内接受过免疫治疗/放疗/研究性治疗，14天内接受过化疗（羟基脲、FLT3抑制剂除外）

• 感染与免疫：活动性HBV/HCV/HIV感染、梅毒抗体阳性，无法控制的严重感染，急性GVHD≥2级或慢性GVHD需免疫抑制治疗

• 合并症排除：6个月内严重心血管疾病（心梗、心衰等），未控制恶性肿瘤（基底细胞癌等治愈性疾病除外），妊娠/哺乳期女性

• 其他排除：研究药物过敏、无法遵守研究程序、生育能力者未采取有效避孕措施

关键流程

• 报名材料：病理报告、既往治疗方案、末次出入院记录、最近一次血项报告、CT报告

• 治疗流程：诱导期（8天Uproleselan+5天MEC）→评估缓解→巩固期（最多3周期，每周期8天Uproleselan+3次HiDAC）

• 疗效评估指标：完全缓解（CR）/完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率、骨髓原始细胞比例变化、无事件生存期（EFS）